首位英国患者接受糖尿病药物，将症状延迟数年

一个多世纪以来，1 型糖尿病意味着一件事：终生服用胰岛素。

但这是第一次，科学打破了这种范式——不是通过控制疾病，而是在症状出现之前就拦截它。

由于第一批患者在英国，开始接受开创性的新疗法 teplizumab，我们正在开发方法来确定谁可能从这种只有在出现任何症状之前给药才有效的药物中受益。

在皇家德文郡 NHS，我们目前正在治疗第一位英国成年人 Hannah Robinson，她在常规妊娠筛查中偶然被发现患有早期 1 型糖尿病。

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大约 10% 的糖尿病患者患有 1 型糖尿病，而其余 90% 为 2 型，一种与生活方式因素有关的疾病，即胰岛素仍在产生但不能正常工作。

1 型糖尿病是一种自身免疫性疾病，会导致胰腺胰岛素分泌完全丧失。没有胰岛素，血糖水平会危险地升高，增加失明、肾衰竭和早逝的风险。

虽然 1 型通常被认为是儿童期的疾病，埃克塞特大学的研究强调，超过一半的新病例发生在成年人中。

对于全世界数百万 1 型糖尿病患者来说，控制血糖的治疗意味着终生每天服用胰岛素。然而，使用胰岛素也有其自身的风险。

如果血糖下降得太低，会导致低血糖或“低血糖”，严重时可能导致癫痫发作甚至死亡。毫不奇怪，不断平衡高血糖和低血糖会对身心健康造成严重影响。在怀孕期间，罗宾逊需要胰岛素，并亲眼目睹了“生活完全围绕平衡血糖展开”。

Teplizumab 提供了一种完全不同的方法。它不是简单地替代胰岛素，而是针对导致 1 型糖尿病的免疫攻击。

我们的免疫系统通常非常善于区分朋友和敌人，保护我们免受感染和癌症同时让我们自己的器官独处。但有时，由于仍未完全了解的原因，这种平衡会在称为自身免疫的过程中崩溃。

在 1 型糖尿病中，免疫系统错误地攻击胰腺，破坏产生胰岛素的细胞。

Teplizumab 通过重新训练免疫系统和降低针对胰腺的特定细胞来发挥作用。研究表明，它可以将疾病和胰岛素治疗的需求延迟两到三年，其中通常有轻微的副作用.

对于 Robinson 来说，他对怀孕和患有 1 型糖尿病的全职工作非常了解，多几年没有胰岛素的可能性真的很重要。

该药物已经在美国获得批准，并且正在审查用于 NHS 的常规使用，尽管少数儿童和青少年在英国，也通过特殊访问计划接收了它。

尽早找到人

这里有一个问题。当人们出现 1 型糖尿病的症状，如口渴、体重减轻和疲劳时，他们四分之三以上的胰岛素生产能力已经被破坏。

要使 teplizumab 和类似疗法有效，需要在症状出现之前给药，而血糖水平仍然正常。这意味着这些治疗对于已经确诊为 1 型糖尿病的人来说不是一种选择。

那么我们如何在这个早期阶段找到人呢？幸运的是，使用简单的血液测试可以测量称为胰腺自身抗体的免疫标志物，从而在症状出现之前许多年检测到自身免疫攻击的开始。

只需从手指刺痛处滴几滴就可以揭示免疫系统是否已经开始针对胰腺。及早发现患者不仅提供了延缓疾病进展的机会，还有助于避免有时在首次诊断时出现危及生命的紧急情况——例如糖尿病酮症酸中毒。

由于 1 型糖尿病影响大约每 200 人中就有 1 人，仍然存在谁该测试的问题。并非每个人的风险都是相同的。当我们想到遗传性疾病时，我们通常会想到由单个基因变化引起的疾病，例如囊性纤维化。

1 型糖尿病确实有遗传成分，但它涉及许多不同的基因，每个基因都会增加或降低一个人的风险。仅有遗传风险是不够的，还需要未知的环境因素来打破平衡。

十分之九的 1 型糖尿病患者没有家族史。虽然检测 1 型患者的亲属是合乎逻辑的第一步，研究埃克塞特大学 （University of Exeter） 的研究表明，将所有这些遗传因素合并为一个风险评分可能有助于预测谁可能会患上这种疾病，并确定应该更密切监测的婴儿。

随着我们朝着更广泛的基因组筛选迈进，这可能成为一个重要的工具。

现在仍处于早期阶段，但我们看到我们处理 1 型糖尿病的方式发生了根本性转变。一个多世纪以来，治疗意味着患者每天都要承担补充身体无法再产生的胰岛素的负担。

现在，重点转向从源头上解决免疫问题的疗法，希望在疾病完全发展之前阻止疾病，并为无胰岛素的未来打开大门。

理查德·奥拉姆， 糖尿病和肾脏病学教授，埃克塞特大学和尼古拉斯·托马斯，糖尿病和内分泌学临床讲师，埃克塞特大学

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