帕金森氏症药物在突破性试验中减少疾病标志物

一种新疗法，旨在清除被认为负责帕金森氏症疾病在早期已显示出希望临床试验.

由美国生物技术公司Vaxxinity生产的代号为UB-312的免疫疗法候选药物是第一种被证明能够降低浓度的治疗方法。α-突触核蛋白 （α-syn）在脑脊液中，标志着在减缓甚至阻止疾病进展方面迈出了重要一步。

尽管试验结果尚未公布和同行评审，但公司官员的报告很乐观，表明他们正在做一些大事。

“我们从UB-312项目中看到的是改变帕金森氏症治疗和预防的整个对话的潜力，”说Vaxxinity 的联合创始人兼执行主席 Lou Reese。

“我们的研究结果表明，UB-312可以改变帕金森氏症的护理，为改善疾病治疗的结果提供希望。未来不是几十年后：今天的帕金森病患者可能在不久的将来，而不是遥远的未来有希望。

帕金森病是一种神经退行性疾病，逐渐表现为僵硬、震颤和运动缓慢。仅次于阿尔茨海默氏症在患病率方面，几乎美国有100万人有一个诊断，预计到本世纪末，这个数字将进一步激增200,000。

这种疾病的症状可以追溯到靠近脑干的区域中关键神经细胞的死亡，即间接参与精细电机控制.尽管这种退化的最初触发因素只是松散地与潜在的遗传和环境因素,四分之一个世纪的调查强烈暗示 α-syn 在帕金森病的进展中起着关键作用。

这种蛋白质是为了调节神经元之间的交流而产生的，一旦它积聚在不溶性团块中，就会有邪恶的一面，破坏线粒体等成分并破坏细胞的典型平衡。

Vaxxinity的新疗法用途抗体以这些有毒团块为目标，忽略溶解的蛋白质，让它们进行日常业务。临床试验几年前，有50名健康志愿者参与，证明该程序总体上是安全的，副作用相对较轻。

在这项针对 20 名被诊断患有帕金森病的患者的最新随机双盲试验中，抗体被证明仅与聚集形式的 α-syn 结合。对接受UB-312治疗的患者的脊髓液分析显示，他们通常的α-syn聚合水平下降了20%，而接受UB-312治疗的患者则下降了3%。安慰剂.

对脊髓液样本中可检测到 UB-312 诱导抗体浓度的患者进行的后续临床测试表明，蛋白质团块的清除可能会改善日常生活所需的运动。

“目前，还没有解决帕金森氏症潜在疾病的治疗方法，我们对这一目标参与数据感到非常兴奋，”说Vaxxinity 研究高级副总裁 Jean-Cosme Dodart。

“这让我们有信心，我们正在以一种与患者在统计学和临床上相关的方式追求正确的目标。新的希望就在眼前。

要超越这一地平线，仍然取决于额外的综合临床试验，继续证明该疗法是改善帕金森病患者生活质量的安全有效手段。

由于开发中的有希望的治疗方法很少，即使是很小的希望，对于未来几年面临逐渐失去运动控制的越来越多的人来说也意味着很多。

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