世界上第一例猪肾移植是一个巨大的突破，但这是未来吗？

上周，我们听说美国外科医生将基因编辑猪的肾脏移植到活人身上，这是世界首创。

新闻报道称，该程序是突破在异种移植中——当器官、细胞或组织从一个物种移植到另一个物种时。

一位生物技术公司CEO表示，基因编辑猪承诺“无限供应可移植器官”。

异种移植的拥护者将其视为解决全球器官短缺的解决方案。2023年12月1,445人在澳大利亚，他们在等待捐献肾脏的名单上。在美国，超过89,000正在等待肾脏。

不,每个人 都虽然深信不疑将动物器官移植到人类体内确实是解决器官短缺的答案，或者即使以这种方式使用其他动物的器官是正确的。

手术成功有两个关键障碍：器官排斥和动物病毒给接受者.

但在过去的十年中，一种新的平台和技术被称为CRISPR技术/Cas9（通常缩写为CRISPR）已承诺缓解这些问题。

什么是CRISPR？

CRISPR基因编辑利用了自然界中已经发现的系统。CRISPR的“基因剪刀”在细菌和其他微生物中进化，以帮助它们抵御病毒.他们的细胞机器允许他们通过切割病毒 DNA 来整合并最终破坏病毒 DNA。

2012年，两组科学家发现如何驾驭这种细菌免疫系统。它由重复的DNA和相关蛋白质阵列组成，称为“Cas”（CRISPR相关）蛋白。

当他们使用一种特定的Cas蛋白（Cas9）和由单一分子组成的“向导RNA”时，他们发现他们可以程序CRISPR/Cas9 复合物可以根据需要在精确位置破坏和修复 DNA。该系统甚至可以在修复部位“敲入”新基因。

2020 年，领导这些团队的两位科学家被授予诺贝尔奖为了他们的工作。

在最新的异种移植案例中，CRISPR技术用于编辑 69 个基因在供体猪中灭活病毒基因，用人类基因“人性化”猪，敲除有害猪基因。

基因编辑异种移植的繁忙时期

虽然CRISPR编辑为异种移植的可能性带来了新的希望，但即使是最近的试验也表明，仍然需要非常谨慎。

在 2022 年和 2023 年，两名患者晚期心脏病，那些没有资格接受传统心脏移植的人被授予监管许可接受基因编辑的猪心脏。这些猪的心脏进行了十次基因组编辑，使它们更适合移植到人类体内。然而，两名患者在手术后几周内死亡。

本月早些时候，我们听说中国的一个外科医生团队将一个基因编辑的猪肝移植到一个临床死亡的人（经家人同意）。肝脏功能良好，直到试验的十天限制。

这个最新的例子有什么不同？

基因编辑的猪肾被移植成为一个相对年轻、活着、有法律能力和同意的成年人。

对供体猪进行的基因编辑编辑总数非常高。研究人员报告说，制作69 次编辑灭活病毒基因，用人类基因“人性化”猪，敲除有害的猪基因。

显然，将这些器官转化为可行移植产品的竞赛正在加剧。

从生物技术梦想到临床现实

就在几个月前，CRISPR基因编辑在主流医学中首次亮相。

11月，药品监管机构在英国和我们批准了世界上第一个基于CRISPR的人类基因组编辑疗法 - 一种治疗危及生命的镰状细胞病的疗法。

这种治疗方法被称为卡斯格维，使用 CRISPR/Cas-9 编辑患者自己的血液（骨髓）干细胞.通过破坏不健康的基因这使红细胞具有“镰刀”形状，目的是产生具有健康球形的红细胞。

尽管治疗使用患者自身的细胞，但相同的基本原则适用于最近的临床异种移植：可以编辑不合适的细胞材料，使其对患者的治疗有益。

我们将更多地讨论基因编辑

医学和基因技术监管机构越来越多地被要求批准新的实验性试验使用基因编辑和CRISPR。

然而，异种移植和这项技术的治疗应用都不会导致可以遗传的基因组发生变化。

为此，需要在细胞生命的最早阶段对细胞进行CRISPR编辑，例如早期胚胎细胞体外（在实验室中）。

在澳大利亚，故意对人类基因组进行可遗传的改变是一种刑事犯罪15年徒刑.

世界上没有管辖权有法律明确允许可遗传的人类基因组编辑。但是，一些国家缺乏关于程序的具体规定。

这是未来吗？

然而，即使没有产生可遗传的基因变化，使用CRISPR的异种移植也处于起步阶段。

尽管头条新闻充满希望，但目前还没有一个在活人身上进行稳定异种移植的例子超过七个月.

虽然最近美国移植的授权是在所谓的“同情使用”下授予的豁免协定的临床试验猪-人异种移植尚未开始。

但是，此类试验的前景可能需要对当前结果进行重大改进才能获得监管部门的批准在美国或别处.

出于同样的原因，任何“现成的”异种移植器官（包括基因编辑的肾脏）的监管批准似乎都会还有一段路要走.

克里斯托弗·拉奇，法学讲师，悉尼大学

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