新的阿尔茨海默病治疗方法减缓了下降速度，但代价很高

痴呆症是一种导致进行性记忆或思维问题的疾病。现在是最常见的原因在澳大利亚死亡。

痴呆症的原因有很多种，但是阿尔茨海默氏症疾病账户大约占所有病例的 60-80%。

上周，澳大利亚治疗用品管理局 （TGA）批准一种治疗早期阿尔茨海默病的新药：lecanemab，以 Leqembi 品牌销售。此前，今年早些时候批准了一种类似的药物 donanemab。

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但是，虽然 lecanemab 已被证明可以减缓一些接受早期诊断的人的疾病进展，但它的价格很高，对许多澳大利亚人来说是遥不可及的。

它是如何工作的？

Lecanemab 来自一类称为单克隆的药物抗体.

当我们的身体面对外来“入侵者”时，最常见的是细菌或病毒，我们的免疫系统通过产生抗体来做出反应。这些蛋白质与入侵者结合并将其标记给其他免疫细胞进行破坏。

单克隆抗体在实验室中生产以与特定靶标结合：在这种情况下，淀粉样蛋白是阿尔茨海默氏症的微观标志。

一旦免疫系统捕获抗体，它就可以从我们的大脑中清除淀粉样蛋白，以限制持续的损害。

效果如何？

当地批准是由于大型临床试验18 个月内有 1,734 名参与者，由卫材制药公司资助。

该试验显示，由于大脑中阿尔茨海默氏症的早期变化，一大群患有早期阿尔茨海默氏症或轻度认知障碍的患者，疾病进展显着减缓。

在试验之前，所有患者都接受了正电子发射断层扫描 （PET） 扫描，显示他们的大脑中存在淀粉样蛋白。

与接受活性药物的患者相比，在研究期间接受活性药物治疗的患者进展减少了 27%安慰剂在 18 个月的时间里。这是通过认知和功能的量表来衡量的，称为临床痴呆症评级总和。

在 18 个月的研究期间，这相当于接受 lecanemab 治疗的组的下降减少了大约五个月。

对于持续治疗的患者，有证据表明持续获益长达四年最近介绍.

通过 PET 扫描测量，接受 lecanemab 的参与者还显示大脑中淀粉样蛋白水平大幅降低。到试验结束时，大多数参与者被认为低于通常表明存在阿尔茨海默氏症的阈值，但这并没有逆转他们的症状。

有什么副作用？

监管机构对安全提出了担忧。TGA 此前拒绝了该药物的批准，理由是其风险和收益概况去年 10 月最初考虑该申请时。

大约 12.6% 的接受该药物的试验参与者出现脑肿胀。在拥有两个促进阿尔茨海默氏症的基因载脂蛋白 E4 （ApoE4） 拷贝的人中，这一比例上升到 32.6%。

在经历过脑肿胀的人中，22% 的人有头痛、头晕、视力模糊和平衡问题等副作用。

这些通常是轻微的，但少数参与者在研究期间还服用了血液稀释药物有严重的脑出血这导致了死亡。其余 78% 的脑肿胀患者没有出现任何症状。

由于存在脑肿胀的风险，服用该药的人需要三个月一次核磁共振成像扫描以监测他们的大脑。

服用活性药物的人中，约有 17.3% 还经历了脑部小出血（微出血），而服用安慰剂的人中这一比例为 9.0%。

去年TGA拒绝lecanemab一案提出上诉，及新增功能作为上诉过程的一部分，提供了四年治疗的安全性和结果数据。

多少钱？

澳大利亚的药品福利计划 （PBS）目前不补贴来卡那单抗。它成本相当于每年 40,000 澳元，使许多可能从中受益的人无法承受。

指南建议每两周给药一次，持续 18 个月，此后每月进行一次“维持”给药。

还有与确保药物安全性和有效性所需的监测相关的成本（医生就诊、MRI 和 PET 扫描）。

药物福利咨询委员会 （PBAC） 尚未考虑将 lecanemab 列入 PBS 名单。

然而，PBAC 于 7 月拒绝了类似药物 donanameb 的 PBS 上市申请，理由是担心其益处“太小且不确定，无法证明这种治疗对患者和卫生系统的负担是合理的”。

Lecanemab 的作用方式与 donanemab 类似，后者获得TGA批准今年早些时候。两种药物具有相似的成本、功效和风险。

底线

Lecanemab 只能在阿尔茨海默氏症的早期阶段使用。如果您或您的亲人出现阿尔茨海默病的早期迹象，例如持续的短期记忆丧失或对日期和日期感到困惑，请务必尽早寻求医疗建议，以获得准确的诊断并明确您的治疗方案。

如果您正在考虑使用 lecanemab 或 donanemab，重要的是要知道这些药物不能治愈阿尔茨海默病。它们可能会减缓进展，但不会改善症状。

Lecanemab 不会使那些由阿尔茨海默氏症以外的疾病引起的痴呆症患者受益，也不会使疾病进展超过早期阶段的阿尔茨海默氏症患者受益。

史蒂夫·麦克法兰，澳大利亚痴呆症支持临床服务负责人，精神病学副教授，莫纳什大学

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