首创试验为治疗多发性硬化症带来新希望

全球有超过 200 万人拥有多发性硬化症(MS),一种影响神经系统的疾病,可导致运动、视觉和思考问题。

虽然有一些治疗方法可以帮助减少多发性硬化症发作的次数和严重程度,但许多多发性硬化症患者最终会发展出一种更严重的疾病,称为继发性进行性多发性硬化症.

不幸的是,继发性进展型多发性硬化症的治疗方法很少。而且没有药物被批准用于治疗最晚期的疾病。

最近的数据有提高了使用干细胞的期望身体的“主细胞”可能有助于减少这种损害。这涉及移植大脑干细胞,它可以发育成几乎任何其他类型的脑细胞,并可能修复那些被MS损伤的脑细胞。

在我们的新研究,我们展示了首次在人体中早期进行的有希望的结果临床试验这涉及将脑干细胞直接注射到15名继发性进展性多发性硬化症患者的大脑中。

脑干细胞是从单个流产胎儿中获得的。对干细胞进行了广泛的异常筛查,以确保移植的细胞库安全且几乎无穷无尽。

在手术之前,参与者在三个月内对他们的残疾程度和疾病活动进行了全面评估。在移植时,大多数接受治疗的患者表现出高度残疾(例如,大多数需要轮椅)。

我们测试了四种剂量的脑干细胞与药物相结合,以抑制免疫系统,以避免移植物被排斥。

令人鼓舞的是,参与者在治疗后的12个月内没有发生严重的不良事件,尽管有一些短暂的副作用(如流感样症状和呼吸道感染)。

至关重要的是,在研究期间,患者既没有报告多发性硬化症的复发样症状,也没有报告运动或认知功能的显着恶化(如果不进行治疗,这是可以预期的)。

在对使用先进磁成像的一小群参与者的分析中,我们注意到干细胞剂量和脑容量减少。

类似的效果已经见效用于早期多发性硬化症患者的药物,表明这些细胞在预防脑部炎症和肿胀方面可能起作用。

测量大脑对移植的反应

我们如何知道脑干细胞是否有效?

在多发性硬化症中,免疫系统靶向并破坏髓鞘,髓鞘是神经纤维周围的保护层,破坏大脑和脊髓内的重要通讯。这一过程的核心是巨噬细胞,即通常消除不需要的入侵者的免疫细胞。

其中,遍布大脑和脊髓的小胶质细胞起着举足轻重的作用。

我们早期研究在小鼠中表明,皮肤细胞被重新编程为脑干细胞,当移植到中枢神经系统中时,可以减少炎症并潜在地修复MS诱导的损伤。

此外,脑干细胞可以调整新陈代谢 - 身体如何产生能量 - 并重新编程小胶质细胞从坏到好.

在这项研究中,我们研究了大脑的能量产生过程如何受到脑干细胞治疗的影响。

我们监测了大脑周围液体和血液随时间的变化,并发现了移植引起的持续改变。

具体来说,一类称为酰基肉碱,这对于维持良好的细胞能量代谢至关重要,在接受更高剂量的干细胞的患者中显示出增加的水平。

虽然这些发现令人兴奋,但重要的是要谨慎,因为它们是从一小群患者那里获得的,这些患者也在接受抑制免疫系统的药物。

然而,这项研究在人类中提供了第一个令人信服的证据,证明将单个脑干细胞直接移植到大脑中是安全的,并且可以对继发性进展性多发性硬化症患者产生长期影响。

进一步研究需要验证和扩展我们的发现。尽管如此,这项研究显示出有希望的迹象,表明这种方法可能成为解决多发性硬化症晚期的宝贵治疗选择。

卢卡·佩鲁佐蒂-贾梅蒂,高级研究助理和名誉神经病学顾问,剑桥大学斯特凡诺·普卢奇诺,再生神经免疫学教授,剑桥大学

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