微小的肽可以在帕金森氏症蛋白变得有毒之前将其冷冻

如帕金森病进展后，有害的蛋白质团块会在大脑中积聚，阻断神经元之间的交流并杀死它们——但如果我们能够阻止这些簇的形成呢？

由英国巴斯大学的一个团队领导的研究人员在基本蠕虫模型之帕金森氏症.他们设计了一种肽，一种小氨基酸链，从根本上将一种叫做 α-突触核蛋白的蛋白质锁定在健康形状。这防止错误折叠这会导致结块。

这潜在的治疗勾选了几个重要的方框：它经久耐用，可以在细胞内存活而不会引起任何毒副作用。

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“这为帕金森氏症和相关疾病的新疗法开辟了一条令人兴奋的道路，在帕金森病和相关疾病的治疗选择仍然极其有限。”说生物化学家乔迪·梅森，来自巴斯大学。

该研究是根据以前的工作由一些相同的研究人员，他们确定了部分 α-突触核蛋白，可能会阻止其生长到危险水平。这个关键部分或片段就像蛋白质遵循的指南。

然后将该片段切割成尽可能小的尺寸，形成这里测试的新肽。研究人员还使用称为内酰胺桥以阻止它分解。

至关重要的是，研究人员创造的肽可以巡视细胞并防止错误折叠，而不会干扰 α-突触核蛋白的正常、健康工作：调节神经递质信号化学物质如多巴胺.

“我们的研究表明，合理设计小肽是可能的，这些肽不仅可以防止有害的蛋白质聚集，还可以在生命系统内发挥作用，”说石匠。

寻找有效挑战的一部分帕金森病的治疗，以及其他类似的疾病，是很难将病情的原因与后果分开——例如，α-突触核蛋白团块的出现是由于帕金森氏症的影响，还是有助于推动其进展？

考虑到这一点，这里概述的治疗似乎是预防性的。它最终可以用来阻止蛋白质在人们大脑中积累有患帕金森氏症的风险，而不是分解现有的蛋白质团块。

还有很多进展要做——包括找出将这些肽输送到体内的最佳方法（这对人类来说比蠕虫要困难得多）——但这项研究的早期迹象是积极的。

研究人员还想探索使用类似的技术治疗相关疾病，包括路易体痴呆和阿尔茨海默病– 其特点是自身存在危险的蛋白质团块。

“为了在治愈所有形式的痴呆症方面取得进展，我们需要专注于开发广泛的治疗方法，以减缓、阻止并最终逆转这些疾病，”说Julia Dudley，研究主管阿尔茨海默氏症Research UK，帮助资助了这项研究。

“虽然这是动物模型的早期研究，但令人兴奋的是，这种新分子可以防止错误折叠的 α-突触核蛋白的积累。”

该研究已发表在美国化学会杂志.

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