新药可以帮助治疗侵袭性、根深蒂固的脑肿瘤

科学家们发现了一种针对侵略性大脑的新兴药物的巨大潜力。癌症.

叫弥漫性中线胶质瘤（DMGs），这些根深蒂固的脑肿瘤通常在儿童时期发展，目前没有有效的治疗方法来解决它们。

挑战的一部分是找到能够以足够浓度从血液进入大脑的药物。

一种名为ONC201的药物已经显示出对神经系统中其他类型的肿瘤的希望。在研究表明它可能对具有特定突变的DMG有效之后，一个国际研究小组进行了一项试验，对多巴胺受体阻滞剂进行测试。

对志愿者组进行了两项临床研究 - 一项由30名患有DMG的儿童和青少年组成，另一项由40名包括成人在内的个体组成。

这中位总生存时间ONC201治疗肿瘤没有复发为22个月，近三分之一的患者存活超过两年。相比之下，未经治疗的中位总生存时间为11-15个月。

“在这项研究之前，已经有超过250临床试验无法改善结果，”说美国密歇根大学的儿科神经肿瘤学家Carl Koschmann。“这些结果可能是装甲的重大裂缝。

研究人员此前曾将ONC201视为一种抗癌药物，因为它靶向化学信使的神经通路。多巴胺– 肿瘤中通常更丰富的通路。

此前，ONC201表现出了希望当用H3K27M突变治疗DMG时。早期研究还表明，该化合物可以通过血脑屏障，这是我们大脑的内置生物安全网，使得向脑肿瘤输送药物特别困难。

这促使了这项最新研究，一项1期临床试验.研究小组从患者身上收集了脑脊液，试图更好地了解ONC201的作用 - 发现它影响了线粒体（或发电厂）的癌细胞，增加称为L-2HG的代谢物的水平。

结果，表观遗传信号（如特定基因的开/关开关）与肿瘤相关的有助于推动其快速扩散，被逆转回更接近正常细胞中的位置。治疗持续的时间越长，这种逆转就越大。

“这可以解释为什么这个患者群体对这种药物的反应如此之好，因为它具有这种特定的表观遗传异常，可以被ONC201关闭。说密歇根大学的神经病理学家Sriram Venneti。

虽然我们距离治愈DMG癌症还有很长的路要走，但有迹象表明，我们现在有一种化合物可以克服这种肿瘤的防御。更多临床试验已经在测试ONC201如何与其他治疗方法结合使用。

马上放射治疗是这种癌症的首选治疗方法 - 但在像大脑这样脆弱的领域，可能会有很多附带损害，这就是为什么科学家们正在寻找更精确，更有针对性的选择。

“这是一个难以治疗的肿瘤，”说科施曼。

该研究已发表在癌症发现.

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