首创的细胞移植使糖尿病的治愈更近了一步

1 型患者糖尿病在接受胰腺细胞移植后，他开始生产自己的胰岛素。

在人类中，这些胰岛细胞首次经过基因编辑，因此它们不会被患者排斥，从而消除了对免疫抑制药物的需求。

1 型糖尿病通常始于免疫系统错误地攻击胰腺中负责产生胰岛素的胰岛细胞。这种情况通常通过谨慎饮食和定期注射胰岛素来控制，但新兴治疗涉及用功能性胰岛细胞替换受损的胰岛细胞。

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在一项新的概念验证研究中，一名 42 岁的男性患者从 5 岁起就患有 1 型糖尿病，他接受了来自健康供体的胰岛细胞移植。这些细胞通过一系列注射到他的前臂肌肉中被输送。

在接下来的 12 周内，细胞成功地产生胰岛素以响应葡萄糖峰值，例如饭后。但最重要的方面是患者不需要免疫抑制剂。

通常，免疫系统会将移植的细胞识别为外来细胞并破坏它们，使治疗无效。为了绕过这个问题，给患者服用抑制免疫系统的药物。该解决方案有效，但使患者容易受到感染和其他疾病的影响。

因此，在植入细胞之前，使用CRISPR的工具。两次编辑减少了适应性 T 细胞用于识别异物的特定抗原的数量。第三种促进了一种叫做 CD47 的蛋白质的产生，这反过来又阻断了先天免疫细胞的反应。

并非所有的基因编辑都成功，但以某种方式提供了一个有趣的对照组。没有成功编辑的细胞在几周内被 T 细胞杀死，而那些敲除抗原产生的细胞仍然被自然杀伤细胞和巨噬细胞消灭。

只有那些成功编辑了三次的人幸存下来，值得庆幸的是，嫁接中有足够的人来保持功能。

该技术此前已在以下测试中显示出前景猴子和小 鼠，但这标志着它首次在人类身上尝试。在人类身上的类似研究已经显示出希望，但总是在免疫抑制药物的帮助下，这会带来自己的并发症。

去年，医生们报道中国的一名年轻女性接受了从她自己生长的产生胰岛素的细胞移植干细胞.在四个月内，她的身体能够产生足够的胰岛素，在一天中超过 98% 的时间保持在安全的血糖范围内。

这项新研究的研究人员表示，他们的方法不仅可以更有效、更安全地治疗糖尿病，而且可以应用于其他类型的细胞，从而减少其他移植对免疫抑制剂的需求。

该研究发表在新英格兰医学杂志.

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